Avances en el desarrollo clínico del VCN-01 para el adenocarcinoma ductal pancreático y el retinoblastoma. Concesión de la licencia de SYN-020 a Rasayana Therapeutics para su desarrollo en múltiples indicaciones; hasta 38 millones de dólares en posibles hitos, más regalías sobre las ventas comerciales. Efectivo y equivalentes de efectivo por valor de 13,1 millones de dólares a 31 de diciembre de 2025
Theriva™ Biologics, Inc. (NYSE American: TOVX), una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia, ha presentado hoy los resultados financieros correspondientes al ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2025, y ha ofrecido información actualizada de la empresa.
«Estamos muy satisfechos de haber otorgado la licencia de nuestro versátil activo SYN-020, listo para la fase II, a Rasayana Therapeutics, ejecutando así nuestro plan de obtener valor de nuestra cartera de productos gastrointestinales mientras seguimos centrados en el avance de nuestra línea de productos oncológicos», afirmó Steven A. Shallcross, director ejecutivo de Theriva Biologics. «Seguimos avanzando con nuestro principal candidato a virus oncolítico, el VCN-01, hacia el desarrollo clínico pivotal en múltiples indicaciones con gran carencia. Gracias a los recientes comentarios de la EMA, estamos más seguros sobre la pauta posológica, el protocolo y el diseño general de nuestro ensayo de fase III propuesto para el adenocarcinoma ductal pancreático (ACDP). Se ha programado una reunión con la FDA al final de la fase II, prevista para el primer semestre de 2026, con el fin de ultimar el diseño de un ensayo multinacional pivotal de fase III sobre el ACDP, cuyo objetivo es proporcionar a los pacientes una terapia novedosa para este tumor sólido difícil de tratar y con una alta tasa de mortalidad. En 2026 están previstas nuevas interacciones con la FDA y la EMA para perfeccionar el diseño de un posible ensayo de fase II/III sobre el retinoblastoma, para el que VCN-01 ha recibido la designación de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara. Seguimos manteniendo conversaciones sobre posibles colaboraciones para los nuevos candidatos a fármacos innovadores de nuestra cartera».
Hitos recientes e hitos previstos
VCN-01
Adenocarcinoma pancreático ductal metastásico (ACDP):
- Como se anunció recientemente, Theriva recibió asesoramiento científico positivo de la EMA sobre el diseño de un ensayo de fase III en ACDP. La EMA dio su aprobación general al ensayo clínico de fase III propuesto para VCN-01 en combinación con gemcitabina/nab-paclitaxel para el tratamiento de primera línea del ACDP metastásico, incluido el tamaño de la muestra, la administración repetida de VCN-01 y un diseño adaptativo para optimizar potencialmente los plazos y los resultados del ensayo. Entre las recomendaciones específicas se incluyeron el acuerdo sobre los criterios de inclusión/exclusión propuestos, el criterio de valoración principal (supervivencia global) y los criterios de valoración secundarios (entre ellos, la supervivencia libre de progresión, la duración de la respuesta y los resultados comunicados por los pacientes).
- Se prevé celebrar una reunión con la FDA al final de la fase II en el primer semestre de 2026, con el objetivo de ultimar el diseño de un ensayo clínico multinacional pivotal de fase III en el ACDP.
- El análisis adicional del estudio VIRAGE de fase IIb ha sido aceptado para su presentación en póster en la reunión de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR) que se celebrará en San Diego, California, del 17 al 22 de abril de 2026.
Retinoblastoma:
- En 2026 están previstas nuevas conversaciones con la FDA y la EMA para acordar el diseño del protocolo, incluida la población objetivo y los criterios de valoración, para un ensayo de fase II/III en retinoblastoma, una indicación para la que VCN-01 ha obtenido la designación de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara.
- Los resultados clínicos y de seguridad del estudio de fase I con VCN-01 en pacientes con retinoblastoma refractario se presentaron recientemente en el 41.º Congreso de la Academia de Oftalmología de Asia-Pacífico (APAO).
SYN-020
- El 18 de febrero de 2026, Theriva anunció que había concedido a Rasayana Therapeutics, Inc. una licencia exclusiva a nivel mundial, con derecho a sublicenciar, para desarrollar y comercializar SYN-020 (fosfatasa alcalina intestinal bovina recombinante) para uso terapéutico y diagnóstico. Theriva recibió un pago inicial de 300 000 dólares en el momento de la firma del contrato y puede optar a recibir hasta 16 millones de dólares por hitos de desarrollo y reglamentarios, regalías escalonadas de un solo dígito sobre las ventas netas del producto y hasta 22 millones de dólares en hitos pagaderos al alcanzar determinadas ventas netas anuales agregadas.
- El SYN-020 fue bien tolerado en los estudios clínicos de fase I y ahora está listo para entrar en la fase II de ensayos clínicos. Rasayana asumirá la responsabilidad y los costes del futuro desarrollo clínico y la comercialización.
Resultados financieros del ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2025
Los gastos generales y administrativos aumentaron hasta 15,4 millones de dólares en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2025, frente a los 7,4 millones de dólares del ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024. Este aumento del 109 % se debe principalmente al ajuste de la contraprestación contingente de 9,0 millones de dólares debido a que el ensayo clínico de fase IIb de VIRAGE con VCN-01 (zabilugene almadenorepvec) en el ACDP alcanzó sus criterios de valoración principales de supervivencia y seguridad, contrarrestado por una disminución de los costes de compensación, los costes de relaciones con los inversores, los honorarios de consultoría y la reducción de los seguros de los directores y ejecutivos. El coste relacionado con los gastos de compensación basada en acciones fue de 379 000 dólares en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2025, frente a los 438 000 dólares del ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024.
Los gastos en investigación y desarrollo disminuyeron a 8,6 millones de dólares en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2025, frente a los 12,0 millones de dólares del ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024. Este descenso del 28 % se debe principalmente a la disminución de los gastos de ensayos clínicos relacionados con la finalización del ensayo clínico VIRAGE de fase IIb de VCN-01 (zabilugene almadenorepvec) en ACDP, a la disminución de los gastos de ensayos clínicos relacionados con el ensayo clínico de fase Ib/IIa de SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de HCT alogénico y a la disminución de los costes indirectos relacionados con la compensación, compensada por el aumento de los gastos de patente relacionados con SYN-020. La previsión es que los gastos de investigación y desarrollo disminuyan en 2026 como resultado del plan de reducción de plantilla que se implementó el 30 de septiembre de 2025, la finalización del ensayo clínico VIRAGE de fase IIb con VCN-01 y el enfoque en las interacciones regulatorias en torno a posibles ensayos clínicos pivotales con VCN-01 en ACDP y retinoblastoma, la planificación de las actividades de ampliación de la escala de fabricación de VCN-01, un posible estudio de fase IIa para evaluar la frecuencia de dosificación de VCN-01 y el apoyo continuo a las otras iniciativas preclínicas y de descubrimiento. Además, de conformidad con los términos del Acuerdo de Licencia de Rasayana firmados en febrero de 2026, no se continuará realizando actividades de investigación y desarrollo con respecto a SYN-020, y no se prevé incurrir en gastos significativos en relación con dichas actividades, puesto que Rasayana asume ahora la responsabilidad de todos esos gastos, incluidos los gastos de patente. Los gastos de investigación y desarrollo también incluyen un cargo relativo a gastos de compensación basados en acciones no en efectivo de 281.000 dólares en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2025, frente a 233 000 dólares en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024.
El efectivo y los equivalentes de efectivo ascendieron a 13,1 millones de dólares a 31 de diciembre de 2025, frente a 11,6 millones de dólares a 31 de diciembre de 2024. El efectivo actual de la empresa, que asciende a cerca de 15,2 millones de dólares a 26 de febrero de 2026, le permitirá financiar sus operaciones hasta el primer trimestre de 2027, incluidos los gastos generales, la finalización del ensayo clínico de fase IIb VIRAGE, un posible estudio de fase IIa para evaluar la frecuencia de administración de VCN-01, las actividades de escalado de la fabricación exploratoria de VCN-01 (zabilugene almadenorepvec), las interacciones regulatorias relacionadas con los ensayos clínicos propuestos de VCN-01 en el ACDP y el retinoblastoma, y los estudios preclínicos que respaldan el VCN-01 y el VCN-12, el primer candidato del programa de descubrimiento VCN-X.
Los estados financieros auditados correspondientes al ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2025, incluidos en el Informe anual de la empresa en el Formulario 10-K, contienen una opinión de auditoría de la firma independiente de consultoría pública acreditada de la empresa que incluye un párrafo aclaratorio relacionado con la capacidad de la empresa para continuar como empresa en funcionamiento.
Acerca del VCN-01
El VCN-01 (zabilugene almadenorepvec) es un adenovirus oncolítico de administración sistémica diseñado para replicarse de forma selectiva y agresiva dentro de las células tumorales, y para degradar el estroma tumoral que sirve de importante barrera física e inmunosupresora al tratamiento del cáncer. Este modo de acción único permite al VCN-01 ejercer múltiples efectos antitumorales al (i) infectar y lisar selectivamente las células tumorales; (ii) mejorar el acceso y la perfusión de los productos de quimioterapia coadministrados; y (iii) aumentar la inmunogenicidad del tumor y exponerlo al sistema inmunitario del paciente y a los productos de inmunoterapia coadministrados. La administración sistémica permite al VCN-01 ejercer sus acciones tanto en el tumor primario como en las metástasis. Hasta la fecha, el VCN-01 se ha administrado a 142 pacientes en ensayos clínicos sobre distintos tipos de cáncer, como el adenocarcinoma ductal pancreático (en combinación con quimioterapia), el carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello (con un inhibidor de puntos de control inmunitario), el cáncer de ovario (con terapia celular CAR-T), el cáncer colorrectal y el retinoblastoma (mediante inyección intravítrea). Para obtener más información sobre estos ensayos clínicos, visitar Clinicaltrials.gov.
Acerca del SYN-020
SYN-020 es una fosfatasa alcalina intestinal (FAI) bovina recombinante producida bajo condiciones de prácticas correctas de fabricación actuales y formulada para su administración oral en el intestino delgado. SYN-020 está diseñado para reducir la absorción de grasas y la inflamación intestinal, reforzar la barrera intestinal para mitigar el intestino permeable y promover una microbiota intestinal saludable. Estos modos de acción complementarios implican que SYN-020 tiene la capacidad de tratar numerosos trastornos metabólicos e inflamatorios y enfermedades asociadas con el envejecimiento. A pesar de su amplio potencial terapéutico, un obstáculo clave para su comercialización ha sido el alto coste de fabricación de la FAI. Theriva ha superado este obstáculo y ha desarrollado un proceso para producir SYN-020 a una escala y con un coste viables para el desarrollo clínico y comercial. En febrero de 2026, Theriva concedió a Rasayana Therapeutics, Inc. una licencia exclusiva a escala mundial, con derecho a sublicenciar, para desarrollar y comercializar SYN-020 (fosfatasa alcalina intestinal bovina recombinante) para uso terapéutico y diagnóstico.
Acerca de Theriva™ Biologics, Inc.
Theriva™ Biologics (NYSE American: TOVX) es una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia. Theriva Biologics, S.L., filial de la Empresa, ha estado desarrollando una nueva plataforma de adenovirus oncolíticos diseñada para la administración intravenosa, intravítrea y antitumoral con el fin de desencadenar la muerte de las células tumorales, mejorar el acceso de las terapias oncológicas coadministradas al tumor y promover una respuesta antitumoral sólida y sostenida por parte del sistema inmunitario del paciente. El candidato a producto principal en fase clínica de la empresa es VCN-01 (zabilugene almadenorepvec), un adenovirus oncolítico diseñado para replicarse de forma selectiva y agresiva dentro de las células tumorales, y para degradar la barrera del estroma tumoral que sirve de importante barrera física e inmunosupresora al tratamiento del cáncer. También se está llevando a cabo un ensayo clínico exploratorio con SYN-004 (ribaxamasa), diseñado para degradar ciertos antibióticos betalactámicos intravenosos de uso común en el tracto gastrointestinal (GI) con el fin de prevenir el daño al microbioma, limitando así el crecimiento excesivo de organismos patógenos como el VRE (enterococos resistentes a la vancomicina) y reduciendo la incidencia y la gravedad de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH aguda) en receptores de trasplantes alogénicos de células hematopoyéticas (TCH). Para obtener más información, consultar el sitio web de Theriva Biologics en www.therivabio.com.
